Сибирские ученые вывели новое соединение для лечения редкого вида мышечной дистрофии

НОВОСИБИРСК, 3 мая.«Ваше Слово». Ученые Института химической биологии и фундаментальной медицины (ИХБФМ) Сибирского отделения РАН получили новое производное соединение рибонуклеиновой кислоты (РНК), которое показало эффективность при лечении лабораторных животных с мышечной дистрофией Дюшена — редким заболеванием, при котором утрачивается способность двигаться. Об этом «Ваше Слово» рассказал заведующий лабораторией химии нуклеиновых кислот ИХБФМ СО РАН Дмитрий Стеценко.

Мышечная дистрофия Дюшена — это генетическое заболевание, которое характеризуется быстрым развитием мышечной дистрофии, приводящей к потере способности двигаться и впоследствии смерти, преимущественно болеют им мальчики. Названо в честь французского невролога XIX в. Гийома Дюшена, впервые описавшего заболевание. Смерть обычно наступает из-за остановки сердца или паралича дыхания в возрасте 25-30 лет. Каждый год в мире фиксируется 20 тыс. новых случаев мышечной дистрофии Дюшена, в России зарегистрировано примерно 3,5 тыс. больных с этим диагнозом.

«Мышечную дистрофию Дюшена вызывают мутации в гене белка дистрофина — важного компонента здоровых мышц. Один из подходов к лечению болезни — это коррекция мутации с помощью синтетического олигонуклеотида (короткого фрагмента ДНК или РНК — прим. «Ваше Слово»). Такой препарат был недавно внедрен в США. Мы разработали новый вид химически модифицированных олигонуклеотидов — фосфорилгуанидины, которые на лабораторных мышах с мышечной дистрофией Дюшена работают не хуже зарубежных аналогов», — рассказал Стеценко.

По словам Стеценко, лечение заключается в удалении содержащего мутацию участка РНК при помощи синтетического олигонуклеотида, в результате чего получается укороченный, но функциональный дистрофин.

Российские ученые вывели новые соединения в Новосибирске, а опыты на мышах проводили совместно с коллегами из Оксфордского университета в рамках совместного гранта Российского фонда фундаментальных исследований (РФФИ) и Королевского общества Великобритании. Британская лаборатория — один из мировых лидеров в разработке способов лечения мышечной дистрофии Дюшена.

Химики ИХБФМ СО РАН в сотрудничестве с зарубежными коллегами продолжают исследования в области создания олигонуклеотидного препарата для лечения мышечной дистрофии Дюшена. В планах исследователей — перейти к опытам по коррекции мутаций в человеческом гене дистрофина с помощью новых соединений, на культурах клеток человека и на генно-модифицированных животных.

Этот материал также опубликован в разделе «Добрости» – совместной рубрике с общероссийским социальным проектом «Жить», призванным поддержать людей, оказавшихся в сложной жизненной ситуации.

«Ваше Слово»: «Ваше Слово»

Ваше слово

Please enter your comment!
Please enter your name here